“Hastalık değil, hasta vardır” yaklaşımıyla her hastaya yönelik bireysel bir değerlendirme yapılarak, hastanın ihtiyaç duyduğu tedaviye ulaşması gerektiğini savunan ve bu doğrultuda çalışmalar yürüten Türkiye SMA Vakfı, hastaların beklenti ve taleplerini Meclis gündemine taşımak için TBMM’de bir dizi görüşme gerçekleştirdi.

 Sorunlar ve Beklentiler Aktarıldı

SMA hastalarının hayata tutunması için yasa ve uygulamaların acilen düzenlenmesinin kritik önem taşıdığı süreci yakından takip eden Türkiye SMA Vakfı Yönetim Kurulu heyeti, geçtiğimiz hafta AKP, CHP, İYİ Parti, Demokrat Parti ve Deva Partisi’nden 11 milletvekilini ziyaret etti. Vakfı temsilen Yönetim Kurulu Başkanı Ali Soyer ve beraberindeki heyet; SMA’da ilaç tedavisi başta olmak üzere bakım veren annelerin emeklilik hakkı ve ÖTV düzenlemeleri hakkında çözüm bekleyen sorunları aktarmak üzere; CHP Milletvekilleri Suat Özçağdaş, Zeliha Aksaz Şahbaz, Gamze Taşcıer, Aylin Yaman, Utku Çakırözer, AKP Milletvekilleri Orhan Ateş, Erol Keleş, Hakan Aksu, İyi Parti Milletvekili Selcan Taşçı Hamşioğlu, Demokrat Parti Milletvekili Cemal Enginyurt ve Deva Partisi Milletvekili İrfan Karakutlu ile görüştü.

Türkiye SMA Vakfı Başkanvekili Ece Soyer Demir konuyla ilgili şunları söyledi: “Türkiye SMA Vakfı olarak, ‘Her hasta için adil ve erişilebilir tedavi’ ilkesiyle toplumda SMA farkındalığını arttırmak, yasal düzenleme süreçlerine katkı için savunuculuk faaliyetleri yürütmek, hasta ve hasta yakınlarının tedavi, eğitim ve sosyal haklara ücretsiz erişimine destek vermek için faaliyet gösteriyoruz. Bu kapsamda her platformda SMA hastalarının çözüm bekleyen sorunlarını dile getiriyoruz. Daha mutlu ve sağlıklı bir toplum hedefine ulaşmak; ekonomik refah kadar bireylerin her alanda sağlığa ve sosyal haklara erişimi ile mümkün. Bu nedenle; tüm hastaların eşit ve adil bir biçimde tedaviye ve tedavinin gerektirdiği ihtiyaçlara ulaşmaları konusundaki taleplerimizi, siyasi parti ayrımı gözetmeksizin gündeme taşımayı amaçlıyoruz.”

 SMA Nedir?:

SMA, ilerleyici ve kalıtsal bir kas hastalığıdır. Vücudumuzun kas hareketlerini kontrol eden omurilikte ön boynuz motor nöron hücrelerinin etkilenmesi sonucunda kuvvetsizlik, beslenme ve solunum problemleri ortaya çıkar. İlerleyen dönemlerde değişen derecelerde eklem hareketlerinde kısıtlılık (kontraktürler), omurga deformiteleri (skolyoz), beslenme ve solunum problemleri görülebilir. İstemli kas hareketlerinde kuvvetsizlik ve kas erimesi olur. Görme, işitme ve bilişsel fonksiyonlar ise etkilenmez. Başlama yaşı ve kazanılan motor gelişim basamağına göre farklı tipleri vardır SMA’nın görülme sıklığı 6.000-10.000 yenidoğan bebekte 1’dir. Son yıllarda tedavi seçenekleri ile hastalığın doğal gidişi değişmiş olmakla birlikte, yapılan tüm çalışmalar bulguların başladığı dönemde tanı alan ve izlenen hastaların uzun dönem tedavi altında izlenmesinin gerektiğine, tedaviye verilen yanıtın bireysel farklılıklar gösterdiğine ve SMA hastalığının motor nöronlar dışında diğer sistemleri de ilgilendiren ağır bir hastalık olduğuna işaret ediyor.

Türkiye SMA Vakfı Hakkında:

Türkiye SMA Vakfı’nın temelleri; Toplumda SMA (Spinal Muskuler Atrofi) farkındalığını arttırmak, tedavideki yasal düzenleme süreçlerine katkı için savunu faaliyetleri yürütmek, hasta ve hasta yakınlarının tedavi, eğitim ve sosyal haklara ücretsiz erişimine destek vermek için bir araya gelen gönüllü bir ekibin kurduğu SMA Hastalığı ile Mücadele Derneği ile atıldı. Kliniği ağır ve tedavisi bulunmayan SMA hastalığının yıkıcı etkilerini azaltabilecek ilk ilacın, ülkemizde onaylanması sürecinde bir sivil toplum hareketine duyulan ihtiyaçla 2017 yılında kurulan dernek, ‘Her hasta için adil ve erişilebilir tedavi’ ilkesiyle pek çok çalışmaya imza attı. Hak temelli ve kâr amacı gütmeyen bir sivil toplum kuruluşu olarak odağına; farkındalık ve savunuculuk faaliyetlerinden tedavi ve tıbbi cihaz desteğine, eğitim bursundan temel ihtiyaçlara kadar hastalar ve ailelerinin ihtiyaçlarını kapsayan her alanda çözüm üretmeyi alan dernek, daha fazla SMA hastasının hayata etkin katılımına daha güçlü destek vermek üzere, 2022 yılı itibariyle TÜRKİYE SMA VAKFI olarak faaliyetlerine devam ediyor.

TÜRKİYE SMA VAKFI aynı zamanda aralarında SMA Europe, Treat NMD, Eurordis, Turkish Philanthropy Funds (TPF), Adım Adım, Açık Açık, Engelli Çocuk Hakları Ağı’nın da bulunduğu ulusal ve uluslararası sivil toplum platformlarına üyedir.

The post Türkiye SMA Vakfı, SMA Hastalarının Taleplerini Meclis’e Taşıdı appeared first on Sivil Sayfalar.

SMA hastalığı ve tedavi sürecine dair tartışmaları bu alanda çalışan ya da kampanya yürüten STK’ların faaliyetleri ve çözüm önerileri çerçevesinde özetledik.

Sivil Toplum SMA Hastalığı ile Mücadelede Aktif Rol Alıyor   

SMA ile Mücadele Derneği, SMA İle Birlikte Yürüyorum Derneği ve Ahbap Derneği hastalıkla mücadelede aktif olarak çalışan ve hasta yakınlarına destek veren STK’ların başında geliyor. SMA Hastalığı ile Mücadele Derneği, yaptığı açıklamada, diğer STK’lar ve aileler gibi Zolgensma dahil tüm ilaçların SGK ödeme listesine alınmasını amaçladığını belirtiyor.

SMA İle Birlikte Yürüyorum Derneği ise Sivil Sayfalar’a yaptığı açıklamada karşılaşılan sorunlar çerçevesinde taleplerini Sağlık Bakanlığı Nadir Hastalıklar Dairesi Başkanlığı’nın düzenlediği toplantıda gündeme getirerek ilettiklerini ve acil çözüm beklediklerini belirtiyor.

SMA hastası ailelerle birlikte hareket eden ve bir çok SMA hastasının tedavisine katkı sunan  Ahbap Derneği Başkanı Haluk Levent, konu ile ilgili “büyük bir karışıklık, bilgi kirliliği, çok sert tartışmalar” olduğundan bahisle, sosyal medya hesabından yaptığı açıklama ile 2016 yılından bu yana Platform olarak destekledikleri SMA hastası ailelerle birlikte son birkaç yılda yaşanan süreci özetledi ve Bilim Kurulu’nu çözüm bulmaya çağırdı:

• Ahbap Platformu, 2016 Aralık ayından bu yana SMA hastaları ile ilgili yürütülen birçok kampanyanın içinde yer aldı.
• 5 Temmuz 2017’de Spinraza ilacının SMA Tip1’ler için SGK geri ödeme listesine alınmasına karşın, Tip2 ve tip3’ler kapsam dışında kalması nedeniyle, yetkililerin bilimsel verilerin yeterli olmadığı ve araştırmaların sürdüğü açıklamaları nedeniyle, sosyal medyada kampanya yürüttü ve SMA hastalarının sesini duyurmak için 47 faaliyet gerçekleştirdi.
• 2018’de tüm siyasi parti liderlerine konu iletildi ancak herhangi bir gelişme olmadı. Bunun üzerine SMA Benimle Yürü Derneği ve Türkiye’nin her yerinden gelen hasta aileleri ile Sağlık Bakanlığı önünde sessiz bir nöbet başlatıldı.
• Çabalar sonucunda 1 Şubat 2019’da Spinraza ilacı 2. ve 3. Tip SMA hastalar için de ödeme kapsamına alındı. Hem Tip 1 hem de diğer tipler için ilaç ödeme kapsamına alınırken ilaca 4. dozdan sonra devam edebilmek için “solunum ve fizik tedavide sürekli iyileşme” gibi kriter getirilmesi hastanın ilaca devam etmesini zorlaştırdı.
• Bir diğer zorluk, ülkede 15 ildeki 25 civarında merkezde bu ilacın verilmesi ve hastaların zor şartlarda seyahat ederek ilaçlarını alabilmeleriydi. Doğu illerinde bir uygulama merkezinin olmayışı ailelerin cihaza bağlı hastalarıyla yüzlerce kilometrelerce yol yapması demekti.
• Pandemi döneminde hastaların fizik tedavi olanakları daraldığından ve Spinraza ilacı belden beyin omurilik sıvısına enjeksiyonla uygulandığından ve ilaca ulaşmada yaşanan gecikmeler, bazı hastaların gelişme gösterme kriterini yerine getiremeyerek, ilaç tedavisinden mahrum kalmasına yol açtı.

SMA Hastalarının Karşılaştıkları Sorunlar

SMA ile tedavide kullanılan 3 ilacın “mucizevi tedavi” ve “kesin çözüm” sunmadığını vurgulayan SMA Benimle Yürü Derneği, her üç ilacın 1.tip SMA hastası bebeklerde erken aşamada etkili olduğu ancak 2. tip ve 3. tip SMA hastalarında bu ilaçların yayınlanmış bilimsel karşılaştırmalı raporunun bulunmadığına dikkat çekiyor.

SMA Benimle Yürü Derneği, Sivil Sayfalar’a yaptığı açıklamada, Türkiye’de Spinraza isimli ilaçla tedavi için 1.700 hastanın başvuruda bulunduğu, dozlar halinde uygulanan ilacın devamı için her doz öncesi fizik puanlama ve solunum testleri istenmesi ve sürekli bir puan artışı beklenmesinin hastaları ve aileleri zor durumda bıraktığını vurguluyor. Bu uygulama nedeniyle, puan artışı olmayan veya puan düşüşü yaşayan hastalarda tedavi sonlandırıldığına dikkat çekiliyor.

Özellikle pandemi döneminde fizik tedavi imkanlarından yararlanamayan SMA hastalarının her kazanımın bu fizik testleriyle ölçülemiyor olması (bazı kazanımların testte karşılığı olmuyor ve hastanın gelişmesi teste, dolayısıyla puana yansımayabiliyor) hastalar üstünde olumsuz etki ettiği belirtilen açılamada, “Oysaki hiçbir tedavi alınmadığı takdirde, ilerleyici bir kas-sinir sistemi hastalığı olan SMA’nın bu tedaviyle ilerlemesinin durması, hastanın durumunun stabil kalması tedavinin etkin olduğunu gösterir.” deniyor.

Abhap Derneği Başkanı Haluk Levent tarafından da benzer sorunlara dikkat çekiliyor: hem 1.tip hem de diğer tipler için ilaca 4. dozdan sonra devam edebilme koşulunun “solunum ve fizik tedavide sürekli iyileşme” olması nedeniyle bazı hastaların ilaca devam etmesi zorlaştı.

Haluk Levent’e göre hastaların karşılaştıkları bir diğer zorluk, 15 ildeki 25 civarında merkezde bu ilacın verilmesi nedeniyle hastaların zor şartlarda seyahat ederek ilaçlarını alabilmeleri. Doğu illerinde bir uygulama merkezinin olmayışı, ailelerin cihaza bağlı hastalarıyla yüzlerce kilometrelerce yol yapmasına neden oluyor.  Zira Spinraza ilacı, belden beyin omurilik sıvısına enjeksiyonla, kısıtlı merkezde ve zor şartlarda uygulanıyor.

COVID-19 salgını SMA hastalarının durumunu daha da güçleştirdi. Pandemi nedeniyle hastaların fizik tedavi olanakları daraldı, ilaçlarda gecikmeler oldu ve bazı hastalar ilacın devamının koşulu olan gelişme kriterini karşılayacak gerekli puanı alamadı; ilaç tedavisi kesildi.

Tüm bu sorunların yanında, son günlerin asıl tartışma konusu oluşturan ve gen terapisinde en etkili ve en pahalı ilaç olduğu söylenen Zolgensma’nın fiyatının 2 milyon dolar civarında seyretmesi de SMA hastalarının tedavi sürecini muğlak bırakan bir faktör. Zira, bu ilacın bilimsel olarak etkinliğine ve hangi yaş gurubundaki hastalara uygulanacağı tartışmaları bir yana, fiyatının yüksekliği de tartışmaları alevlendirdi. SMA hasta sayısının az olmasının, ilacın tek seferde uygulanmasının ve hasta yakınlarının seçeneklerinin sınırlı olmasını ilaç fiyatının yüksek olmasının sebeplerini olarak açıklanıyor.

Ayrıca Teyit tarafından hazırlanan bilgi notunda belirtildiği gibi, SMA hastaları hareket etmelerini ve nefes almalarını kolaylaştıracak cihazlar ile yemek yemelerini kolaylaştıracak cihazlara yüksek ücretler ödeyerek sahip olabiliyorlar. SMA hastalarının bakımının süreklilik gerektirmesi ve güç olması da SMA hasta yakınlarına büyük bir maliyet yüklüyor.

İlaç ve tedavide kullanılan cihazların temini için SMA hasta yakınlarının bağış kampanyası düzenlemesini valiliğin iznine bağlayan Kitle İmha Silahlarının Yayılmasının Finansmanının Önlenmesine Dair Kanun Teklifi’nin yasalaşmasıyla da hasta yakınlarının tedavi giderlerini teminin daha da güçleştiği kaydediliyor.

Uzmandan ‘Hızlı Harekete Geçilmesi” Uyarısı

SMA Bilim Kurulu’ndan Prof. Dr. Haluk Topaloğlu, SMA hasta yakınları ile Sağlık Bakanlığı’nı karşı karşıya getiren mevcut durumu açıklığa kavuşturdu.  Halihazırda SGK’nın ücretsiz uyguladığı Spinraza ilacının tedavi sürecinin de hayli maliyetli olduğunu, şu anda 1000’e yakın çocuğun bu şekildeki tedavisinin çeşitli merkezlerde devam ettiğini söyleyen Topaloğlu, Sağlık Bakanlığı açısından meselenin ilaç maliyeti olmadığını düşündüğünü söylüyor. Bununla birlikte Prof. Dr. Topaluğlu, gen tedavisinde çok kısıtlı bir zamanı olan SMA hastalarının bu mücadelesinde Türkiye’nin gen tedavisi uygulayan Zolgensma ilacının SGK listesine alınıp alınmayacağı konusunda hızla karar vermesinin gerektiğini söylüyor.

Bir diğer uzman Mt Sinai Üniversitesi Tıp Fakültesi, Genetik ve Genomik Bilimler Bölümünden Dr. Zeynep Gümüş de öncelikli olarak SMA hasta yakınlarının mağduriyetlerinin ve çaresizliklerinin göz önüne alınması gerektiğini, Zolgensma ilacının SGK ile anlaşmalı olarak çok daha düşük ücretlerle temin edilebileceğini belirtiyor.

Sağlık Bakanlığı’nın SMA Politikası

Sağlık Bakanlığı, her ay toplanan SMA Bilim Kurulu’nun hastalığın tedavi sürecine ilişkin bilimsel gelişmeleri izleyerek sıraladığı önerileri ile tedavi politikasını şekillendiriyor. Sağlık Bakanlığı’nın son olarak 2020 yılının Kasım ayında düzenlediği SMA Hastalığında Güncel Tedaviler Çalıştayı’na SMA Bilim Kurulu ve ilgili STK’lar yer aldı. Çalıştayda SMA Bilim Kurulu, “hastalığın tedavisinin olmadığı ve 2 yaşına kadar gen tedavisi alınmadığı taktirde çocukların öleceğine dair iddiaların asılsız” olduğunu yineledi.

Bilim Kurulu ayrıca, Türkiye’de başvuru süreci tamamlanan, etkinliği ve yan etkileri bilinen ilaçları uyguladığı ve SMA hastalarının tedaviden faydalandığını; Zolgensma için yeterli bilimsel veri bulunmadığından, bağışıklığı baskılayan ilaçların kullanılmasının gerekli olduğu hatırlattı ve  bu  ilacın kullanımının şu an için uygun olmadığı kararını verdi.

Yeni yıla girerken SMA hastalığı ile mücadelede gen tedavisine dair artan tartışmalar nedeniyle açıklama yapan Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, gen tedavisinin etkinliğine dair kanıtların yeterli düzeyde olmadığına ve Türkiye’de uygulanan mevcut tedavi sürecine üstünlüğüne dair kanıt bulunmadığına dikkat çekti. Bakan Koca, bazı araştırmaların bu ilaçların karaciğer yetmezliği ve kanama eğilimi gibi ciddi yan etkileri olduğunun belirlendiğini söyleyerek, “SMA hastası çocuklarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya açıklık getirmek istiyorum. Gen tedavisi adı altında ortaya atılan yöntemin bilimsel olarak işe yaradığını gösteren şimdilik somut hiçbir veri bulunmamaktadır. Ancak ilaç şirketlerinin oyununa gelerek yapılan kampanyalarla bu durum suiistimal edilmektedir. İlaç şirketlerinin baskısı ile çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz.” dedi. Sağlık Bakanı Koca’nın açıklamasında değindiği önemli bir husus, evlilik öncesinde aile adaylarına gen taraması yapılarak tedbir alınacağı idi.

Bakan Koca’ya göre, mesele SMA hastalarına ayrılan kaynak değil; asıl sorun Türkiye’yi aciz göstererek küresel ilaç şirketlerinin savunuculuğunu” yapacak şekilde bağış kampanyası organize edilmesi. Nitekim Bakan Koca’nın bu açıklamalarının ardından, ilgili bazı STK’lar basına açıkça görüş vermekten imtina etti ya da daha itidalli bir dil kullanmaya başladı.

STK’ların ve Ailelerin Talepleri

Sağlık Bakanı Koca’nın açıklamalarının ardından SMA ile mücadele konusunda faaliyet yürüten bazı STK’lar, konunun “siyasileştiğini gerekçe göstererek” görüş beyan etmekten kaçınıyor.

SMA Hastalığı ile Mücadele Derneği yaptığı açıklamada, Zolgensma dahil hastalığın tedavisini mümkün kılan tüm ilaçların SGK ödeme listesine alınmasını amaçladığını belirtiyor.

Gelinen aşamada, SMA hastalarının ve ailelerinin talepleri Haluk Levent’in de ifade ettiği gibi şu başlıklar altından özetlenebilir:

1. Spinraza tedavisi sırasında uygulanan kriterlerin kaldırılarak bütün SMA hastalarının, ilaçtan zarar görmedikleri müddetçe, tedaviye devam etmelerinin mümkün kılınması.
2. SMA 1.tip hastalarının tedavisi sırasında hastaların 5. dozdan itibaren her 4 ayda bir ilerleme göstermesini bekleyen Sağlık Uygulama Tebliği’nin revize edilmesi. Pandemi koşullarında fizik tedavi hizmeti alamayan hastaların puanlarında görülen düşüşlerin olağan kabul edilerek, tedavi sürecinde esneklik tanınması.
3. SMA hastalığının tedavisini yürüten sınırlı sayıdaki merkeziler yerine uzmanlık merkezlerinin oluşturularak çocuk göğüs, ortopedi, beslenme uzmanlarının da SMA hastalarını sürekli takip etmesinin sağlanması. Uygulanacak bileşik tedavi ile çeşitli tedavi yöntemlerini birlikte kullanarak daha etkili bir tedavi sürecinin sağlanması.
4. Uygun görülen hastaya uygun ilacın verilebilmesi için Zolgensma , Evrysdi gibi yeni 2 ilacın ve yüksek fiyatlı öksürtme cihazının SGK ödeme kapsamına alınması
5. SGK ödeme listesine alınmasa dahi 2 yeni ilacın tedavisinin Türkiye’de  uygulanabilmesi, bu sayede bağışıklık sistemleri zayıf olan hastaların yurtdışına seyahatinin sağlıklarını tehlikeye düşürmesinin önlenmesi.

İlacı ve Tedavisi Yüksek Maliyetli ve Meşakkatli, Nadir Görülen Bir Hastalık: SMA

• SMA, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı. SMA hastası bireyler vücutlarındaki istemli kasları hareket ettiremiyor ve fiziksel güçlükler yaşıyorlar ancak zihinsel anlamda diğer bireylerden bir farkları bulunmuyor.
• SMA Benimle Yürü Derneği tarafından hazırlanan bilgi notuna göre, seyrine göre dört tipe ayrılan hastalıkta, herhangi bir tedavi görmeyen 1. tip hastaların %65’inin 2 yaşına gelmeden hayatlarını kaybediyor. 2. ve 3. tip SMA hastalarında belirtiler 1 yaş ve sonrasında ortaya çıkmakta ve ilerleyen yaşlarda artarak devam ediyor. Tip 4 ise 21 yaş ve üzeri yetişkinlerde görülüyor.
• SMA hastalarının dünyada 30 bin ila 100 bin arasında olduğu tahmin ediliyor. Türkiye’de ise 1300 ila 2 bin civarında hasta olduğu sanılıyor.
• SMA hastalığının en yaygın nedeni SMN1 genindeki sorun; bu nedenle hem hastalığın tedavisi hem önlenmesinde gen tedavisi ve çocuk sahibi olmayı düşünen çiftlerin taşıyıcılık testlerinden geçmeleri önemli. Her 50 kişiden birinin SMA taşıyıcısı olduğu düşünüldüğünde, bu testlerin evlilik öncesi yapılan listeye dahil edilmesi ve SGK’nın ödeme listesinde yer alması hastalıkla mücadelede önemli bir adım olarak değerlendiriliyor.
• Hastalığın tedavisinde kullanılan 3 ilaç bulunuyor: Spinraz, Zolgensma ve Evrysdi.

Spinraz, SMA hastalığı için dünyada geliştirilen ve piyasaya sürülen ilk ilaç. Türkiye’de 2017 yılından bu yana 1. tip, 2019 yılının Şubat ayından bu yana da 2. ve 3. tip SMA hastaları için SGK tarafından bedeli ödeniyor.

Zolgensma: SMA hastalığı için geliştirilen ilk gen tedavisi ilacı ve tek seferde kullanılan bir ilaç. Dünyanın en pahalı olması ve 2 yaşından büyük ve belli bir kilonun üstünde çocuklar üzerindeki etkisini kanıtlayan yeterli veri olmadığı gerekçesiyle Türkiye’de tartışmaların odağında.

Evrysdi: 2020 yılının Ağustos ayında Amerikan FDA kurumundan 2 aydan büyük ve bütün tiplerdeki SMA hastaları için onay alan bir ilaç, şurup formunda olup evde alınabilecek olan ilk tedavisi niteliğine sahip.

The post SMA Hastalığı ve STK’ların Hastalıkla Mücadelede Aktif Rolü appeared first on Sivil Sayfalar.